Zwischenergebnisse einer klinischen Phase 3-Studie zeigen, dass Pomalidomid plus niedrig dosiertes Dexamethason, im Vergleich zu hoch dosiertem Dexamethason allein, das progressionsfreie Überleben und das Gesamtüberleben von rezidivierten und refraktären Myelompatienten verlängert.

Die Ergebnisse stammen von der europäischen klinischen Studie MM 003. Die Studie umfasst Myelompatienten, die rezidiviert sind oder auf mindestens zwei vorherige Therapien nicht ansprachen. Die Hälfte der Patienten wurde mit Pomalidomid plus niedrig dosiertem Dexamethason (Decadron), die andere Hälfte wurde mit hoch dosiertem Dexamethason allein behandelt.

Ein Ausschuss für die Überprüfung der Sicherheitsdaten, der die Ergebnisse analysierte und die Überlebensvorteile überprüfte, empfahl, dass Studienteilnehmer, die zu Beginn der Studie in die Gruppe mit hoch dosiertem Dexamethason eingeteilt waren und noch kein Rezidiv hatten, zu Pomalidomid plus niedrig dosiertem Dexamethason wechseln sollten.

Dieser Ausschuss fand auch, dass die Sicherheitsresulte der Studie mit denjenigen früherer Studien mit Pomalidomid für die Behandlung von vorbehandeltem multiplem Myelom übereinstimmten.

Das pharmazeutische Unternehmen Celgene, das Pomalidomid entwickelt, gab die Ergebnisse der MM 003 Studie am 23.10.12 bekannt und erklärte, dass zusätzliche Daten der Studie auf einem medizinischen Kongress präsentiert werden.

Pomalidomid gehört zur selben Substanzklasse wie Thalidomid und Revlimid (Lenalidomid), zwei Substanzen, die Celgene bereits in den Vereinigten Staaten und international zur Behandlung des multiplem Myelom vermarktet. Celgene entwickelt Pomalidomid als eine potenzielle neue Behandlung für das multiple Myelom und für die Myelofibrose, eine Veränderung des Knochenmarks, bei dem das Knochenmark durch narbiges, faseriges Gewebe ersetzt wird.

Die amerikanische Bundesbehörde zur Überwachung von Nahrungs- und Arzneimitteln (FDA) und die europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) prüfen beide zurzeit Anträge für die Zulassung von Pomalidomid in der Kombination mit Dexamethason für die Behandlung von rezidivierten und refraktären Myelompatienten, die mindestens zwei vorherige Therapien erhalten haben.

Die FDA ist verpflichtet, ihre Entscheidung über Pomalidomids Antrag vor dem 10. Februar 2013 zu treffen.

Der MM 003-Studie ist ein offizieller Teil des Antrages, den Celgene für die Zulassung von Pomalidomid in Europa gestellt hat. Die Nachrichten sind deshalb ein gutes Zeichen für die endgültige Zulassung des Medikamentes durch die europäische Behörde im nächsten Jahr.

Die Nachrichten sind auch ein gutes Zeichen für die endgültige Zulassung von Pomalidomid in den Vereinigten Staaten. Es ist jedoch unklar, wie diese Mitteilungen das potenzielle Timing der amerikanischen Zulassung beeinflussen werden.

Wenn Celgene die neuen Studienergebnisse der klinischen MM 003-Studie formell der FDA als einen Teil des neuen Zulassungsantrages für Pomalidomid vorlegen würde, würde sich der Termin für die Zulassungsentscheidung durch die US-Behörde um sechs Monate verschieben.

Das bedeutet nicht, dass die FDA die gesamten sechs Monate ausnutzen würde, um zu einer Entscheidung für die Zulassung zu kommen. Aber es könnte die Entscheidung über den gegenwärtigen Termin im Februar 2013 hinaus verzögern.

Die FDA gab im letzten Monat bekannt, dass sie eine Sitzung im November mit einem Beratungsausschuss festgelegt hatte, um den Antrag von Pomalidomid zu überprüfen. Diese Sitzung wurde jedoch ohne einen klaren Grund zu Beginn des Monats abgesagt (siehe verwandte Nachrichten von Myeloma Beacon; in Englisch). Ein neuer Termin für die Sitzung ist noch nicht festgelegt worden. Es ist auch unklar, ob solch eine Sitzung überhaupt stattfinden wird. Die FDA kann über einen neuen Zulassungantrag entscheiden, ohne sich mit einem ihrer Beratungsausschüsse zu beraten.

Wenn die FDA eine positive Entscheidung bezüglich des Zulassungsantrages von Pomalidomid trifft, kann Celgene die Substanz in den Vereinigten Staaten als eine neue Behandlung für das rezidivierte und refraktäre Myelom vermarkten.

Bis die FDA zu einer Entscheidung bezüglich des Pomalidomid-Antrages kommt, ist die  Substanz in den Vereinigten Staaten über das von Celgene zur Verfügung gestellte, so genannte PEXIUS Programm für rezidivierte und refraktäre Myelompatienten erhältlich, die keine anderen Behandlungsoptionen haben.

Für weitere Informationen über die Pomalidomid Studienergebnisse, siehe die Celgene Presseinformation.